ТОМСК, 2 окт – РИА Томск. Разработка ученых лаборатории новых лекарственных
форм Центра RASA на базе Томского политехнического университета (ТПУ) и их
коллег из Санкт-Петербурга, Гамбурга и Лондона будет использована в технологии
редактирования генома СRISPR-Cas9; микрокапсулы, разработанные в ТПУ, будут
доставлять генетический материал в редактируемую клетку, сообщает в понедельник
пресс-служба ТПУ.
Генетический конструктор
© РИА Томск. Павел Стефанский
Технология Clustered Regulatory Interspaced Short Palindromic Repeats /
Cas9 (CRISPR-Cas9) – революционный способ редактирования генома, обладающий
огромным потенциалом для исследований, а также для клинического применения; он
существенно дешевле и доступнее существовавших ранее технологий TALEN и ZFN,
поясняется в сообщении.
"Полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного
слоя двуокиси кремния (разработаны в ТПУ – Ред.) могут с высокой эффективностью
применяться для редактирования генома с использованием технологии CRISPR-Cas9…
Микрокапсулы (будут использоваться) для доставки… (в клетку) инструментов
редактирования генома", – говорится в сообщении.
Микрокапсулы, размером 2-2,5 микрометра с покрытиями из наноразмерного слоя
двуокиси кремния (SiO2), являются совместной разработкой научного коллектива
ТПУ и ученых Первого государственного медицинского университета имени академика
Павлова (ПСПбГМУ) из Санкт-Петербурга.
Внутриклеточный транзит
Поясняется, что для редактирования генома в пораженную клетку следует
доставить генетический материал, содержащий короткие комплементарные элементы
РНК, которые задают редактируемой клетке новые свойства. Существующие методы
доставки микро-РНК в клетку отличаются высокой степенью токсичности.
"К примеру, при доставке биоматериала методом электропорации выживают
только 40-50% клеток… Для решения этой проблемы ученые впервые решили
использовать для доставки генетического материала внутрь клеток полимерные и
гибридные микрокапсулы… Проведенное нами исследование показало, что более 90%
клеток (при этом) выживают", – цитирует пресс-служба сотрудника
центра RASA при ТПУ Александра Тимина.
© РИА Томск. Павел Стефанский
Со ссылкой на Тимина поясняется, что в микрокапсулы загружаются биологически
активные вещества – миРНК, мРНК и плазмиды ДНК. Капсулы доставляют к
редактируемой клетке, которая поглощает их. Микрокапсула оказывается в
цитоплазме клетки, высвобождает свое содержимое, а оболочка постепенно
растворяется.
Отмечается, что совместная разработка ученых ТПУ и их коллег сможет повысить
эффективность процедуры редактирования генома, которая поможет врачам лечить
ранее неизлечимые наследственные заболевания, например, болезнь Альцгеймера и
гемофилию.
От статьи к больничной палате
Сообщается, что результаты экспериментов в области использования микрокапсул
при редактировании генома были опубликованы в журнале Nanomedicine:
Nanotechnology, Biology and Medicine. Авторами статьи стали ученые лаборатории
новых лекарственных форм Центра RASA при ТПУ, НИИ детской онкологии,
гематологии и трансплантологии (Москва), ПСПбГМУ, медцентра Университета
Гамбурга и Лондонского университета королевы Марии.
"В дальнейшем мы надеемся продолжить сотрудничество с российскими
коллегами в этом направлении. Уже подана заявка на совместный исследовательский
грант Российского научного фонда и Немецкого научно-исследовательского
сообщества (Deutsche Forschungsgemeinschaft, DFG)", – цитирует
пресс-служба профессора клеточной и генной терапии из Гамбурга Бориса Фезе.
Уточняется, что следующим этапом станет применение технологии CRISPR-Cas9 с
использованием микрокапсул в исследованиях in vivo, то есть на живом материале.